Thuốc mới mang đến hi vọng chữa bệnh Alzheimer từ năm 2024

Loại thuốc đầu tiên, “Lecanemab”, gần đây đã được chấp thuận bởi Mỹ và Nhật Bản, và ở hai nước đó đã cho phép sử dụng để điều trị. Loại thuốc thứ hai, tên là “Donanemab”, cũng sẽ theo chân “tiền bối” của nó. Vậy là vào khoảng năm 2024 thì y tế Liên hiệp Vương quốc Anh sẽ xem xét chấp thuận việc sử dụng cả hai loại thuốc này ở Anh.

Sau nhiều năm nỗ lực, cuối cùng cũng xuất hiện hy vọng về việc các nhà khoa học đã dần chốt được cách để kiểm soát khủng hoảng về bệnh sa sút trí tuệ ở Vương quốc Anh. Khoảng 1 triệu người đang phải sống với căn bệnh này ở đây, và khả năng sẽ tăng lên đến 1,7 triệu người vào năm 2040, với càng nhiều hậu quả nghiêm trọng. Vào năm ngoái, bệnh suy giảm trí tuệ đã lấy đi mạng sống của 66.000 người ở Anh và xứ Wales, và hiện tại là nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở Vương quốc Anh, mà bệnh Alzheimer chịu trách nhiệm cho 2/3 các trường hợp.

Cho đến thời điểm hiện tại, các bác sĩ mới chỉ có thể kê những loại thuốc giúp bệnh nhân kiểm soát các triệu chứng của mình, nên sự xuất hiện của loại thuốc đầu tiên mà trực tiếp chữa được nguyên nhân gốc của bệnh là một điều hết sức đáng mừng. Tuy nhiên, các chuyên gia đã đưa ra nhiều cảnh báo rằng cần sử dụng thuốc với sự cẩn trọng cao.

“Loại thuốc mới đã làm chậm lại quá trình tiến triển của bệnh Alzheimer từ 6 tháng đến 1 năm và chỉ có hiệu quả cho những người còn ở giai đoạn đầu của bệnh, cho nên chúng chắc chắn không phải một thứ thuốc kì diệu”, ông David Thomas, giám đốc chính sách của trung tâm nghiên cứu bệnh Alzheimer ở Vương quốc Anh cho biết.

“Tuy nhiên, sau nhiều thập kỷ nghiên cứu, chúng lại là những loại thuốc đầu tiên đã trực tiếp cải thiện cuộc sống của bệnh nhân, và đây là lý do chính đáng để thấy vui mừng. Có thể tin rằng, chúng cho thấy chúng ta đang đi trên con đường đúng đắn để khắc phục bệnh Alzheimer”.

Ý kiến này đã được ủng hộ bởi nhà thần kinh học Cath Mummery của Trung tâm nghiên cứu về bệnh suy giảm trí tuệ ở Đại học Luân Đôn. “Con đường này đã rất dài và nhiều khó khăn, nhưng cuối cùng chúng ta cũng đã nhìn thấy một điều tích cực. Việc này rất là đáng mừng”.

Bệnh Alzheimer được gây nên bởi sự tích tụ của một loại protein gọi là amyloid ở trong não bộ, mặc dù triệu chứng có thể không hề xuất hiện đến hàng thập kỉ sau khi sự tụ hội bắt đầu. Các nhà khoa học đã cố gắng hơn 20 năm để tìm cách ngăn amyloid không hình thành các mảng bám, với hy vọng rằng nó sẽ dừng tiến triển của bệnh.

Lecanemab, được sản xuất bởi công ty y dược Nhật Bản Eisai, và Donanemab được sản xuất bởi Eli Lilly ở Mỹ, là những loại thuốc đầu tiên đã đạt được mục tiêu này, mặc dù chúng chỉ làm chậm lại quá trình tiến triển của bệnh, chứ không dừng hẳn lại được. 

Cả hai loại thuốc đang được xem xét để thông qua ở Mỹ vào năm sau. Cơ quan quản lí Thuốc và các Sản phẩm chăm sóc sức khoẻ (MHRA) sẽ đưa ra quyết định trước về việc chúng có an toàn và hiệu quả hay không, rồi đến Viện Y tế và Chất lượng Điều trị Quốc gia Anh (Nice) sẽ biểu quyết xem nó có đáng giá so với tiền bạc bỏ ra hay không.

Hai loại thuốc đều rất đắt tiền, Lecanemab có giá khoảng 25.000 đô la Mỹ (19.700 bảng Anh) một năm, và được sử dụng qua việc truyền tĩnh mạch thường xuyên. “Đây là một thử thách từ phía dịch vụ y tế, vì bạn cần phải tìm không gian và thời gian để đưa người bệnh vào phòng để truyền và điều dưỡng”, ông Thomas cho biết thêm.

Tuy thế, vấn đề chính mà các bác sĩ phải đối mặt là sự khó khăn liên quan đến việc xác định bệnh không chỉ trong giai đoạn đầu mà còn ở những giai đoạn muộn hơn. Đa số các ca trước tiên được đưa đến bác sĩ đa khoa, rồi họ sẽ được giới thiệu lên phòng khám trí nhớ để làm kiểm tra về suy giảm trí tuệ. Tuy nhiên, thời gian đợi rất lâu, trung bình lên đến 2 năm để có buổi hẹn tại những trung tâm này.

Thêm vào đó, chẩn đoán bệnh Alzheimer và các thể khác của suy giảm trí tuệ thường dựa vào các bài kiểm tra bằng giấy, sau đó thì đến chọc dịch tuỷ não và chụp não để có chẩn đoán cuối cùng.

Khoảng 65% các ca sẽ được khẳng định bằng cách này. 1/3 ca còn lại thì sẽ không bao giờ được chẩn đoán. Tuy thế, bệnh nhân chỉ có thể được điều trị, kể cả sử dụng loại thuốc mới, nếu bệnh của họ được nhận diện.

Cha của cô Eleanor Mackenzie- Smith, ông Mike, bị bệnh Alzheimer khởi phát ở tuổi trẻ. Triệu chứng đầu tiên của ông được phát hiện 17 năm trước, khi Eleanor mới 11 tuổi. “Tuy nhiên, đã mất 10 năm từ lúc triệu chứng của ông bắt đầu và 4 bài kiểm tra từ năm 2009 đến năm 2017 thì mới có được chẩn đoán cuối cho bố tôi, khi ông đã 65 tuổi. Nó đã rất căng thẳng khi không biết chuyện gì đang xảy ra. Quá nhiều gia đình, giống tôi, đã phải chứng kiến quá trình bệnh suy giảm trí tuệ chiếm lấy người thân của mình khi mà chúng ta lại không có chẩn đoán, sự hỗ trợ và điều trị.”

Một ví dụ đáng buồn của vấn đề mà các bậc phụ huynh phải đối mặt là trường hợp của ông Graeme Armstrong, vợ của ông là Trina đã gặp vấn đề trong việc nhận dạng khuôn mặt và đọc số điện thoại vào năm 2006, và đã được bảo sau khi chụp CT rằng 3 năm sau bà khả năng sẽ bị đột quỵ, mặc dù các triệu chứng của bà không nên dẫn đến chẩn đoán như vậy. Mất 3 năm sau đó bà mới được chẩn đoán với một bệnh có tên là Posterior cortical atrophy là một thể hiếm của bệnh Alzheimer, ảnh hưởng đến cách tiếp nhận thông tin từ thị giác.

Ông Armstrong nói: “Nếu chúng tôi có chẩn đoán chính xác từ bốn năm trước, Trina có thể đã được kê đúng loại thuốc, nó có thể hiệu quả hơn và giúp ích cho bà ấy hàng ngày.”

Một giải pháp được các bác sĩ tìm kiếm liên quan đến việc tạo ra các xét nghiệm máu có thể xác định căn bệnh một cách nhanh chóng và hiệu quả. Thomas cho biết: “Những thứ này đang được nghiên cứu, nhưng chúng tôi phải mất vài năm nữa mới có thể sử dụng chúng rộng rãi. Trong khi đó, chúng ta phải đưa NHS đến trạng thái tập trung hơn và tổ chức tốt hơn nhiều trong việc chẩn đoán bệnh suy giảm trí tuệ sớm hơn và tốt hơn. Điều đó sẽ rất quan trọng trong cuộc chiến của chúng tôi chống lại căn bệnh này.”

Mummery đồng ý: “Vào thời điểm bạn mắc bệnh suy giảm trí tuệ, bạn đã có bệnh Alzheimer đã được phát triển trong não ít nhất 20 năm. Suy giảm trí tuệ là giai đoạn muộn nhất; chúng ta cần phát hiện tín hiệu sớm hơn nhiều. Vì vậy, chúng ta cần suy nghĩ về cách chẩn đoán bệnh ở những giai đoạn sớm nhất của bệnh, khi bệnh nhân có thể chỉ có những triệu chứng rất khó phát hiện.”

“Dịch vụ hiện tại của chúng tôi không đủ tốt để làm điều đó và chúng tôi cần phát triển các phòng khám sức khỏe não bộ để có thể xác định căn bệnh sớm hơn nhiều, sau đó giúp xây dựng sức chống cự đối với bệnh suy giảm trí tuệ ở bệnh nhân khi bệnh chỉ ở giai đoạn rất sớm.”

Về lâu dài, các nhà khoa học cũng chỉ ra một số phát triển gần đây làm dấy lên hy vọng rằng có thể giải quyết chứng suy giảm trí tuệ một cách trực tiếp và hiệu quả hơn. Một thách thức lớn mà họ phải đối mặt là vấn đề đưa thuốc đi qua hàng rào máu não, hàng rào này kiểm soát sự chuyển động của các ion và phân tử từ cơ thể đến não của chúng ta. Điều đó gây khó khăn cho việc đưa thuốc vào hệ thần kinh trung ương để giải quyết các vấn đề như mảng bám amyloid.

Mummery cho biết: “Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu đang phát triển các phương pháp vận chuyển tích cực để đưa thuốc qua hàng rào máu não”. “Ví dụ, chúng tôi hiện đang khám phá những cách giúp thuốc đi vào não hiệu quả hơn nhiều và điều đó có thể có hiệu quả cao.”

Các nhà khoa học cảnh báo rằng sẽ phải mất nhiều năm mới hiện thực hoá được những sự phát triển như vậy và rất nhiều việc cần phải được thực hiện trong thời gian ngắn để đối phó với chứng suy giảm trí tuệ.”

Thomas cho biết: “Rõ ràng là chúng tôi đã thực hiện một bước đi đúng hướng nhưng còn nhiều việc phải làm trước khi chúng tôi có thể giải quyết thành công những quá trình đang diễn ra trong não của chúng ta. Đó là một thách thức và là một thách thức rất quan trọng”.